Đột phá điều trị thành công ung thư máu bằng chỉnh sửa gen

Mới đây bé Lyala mang quốc tịch Anh đã trải qua quá trình điều trị ung thư máu bằng phương pháp chỉnh sửa cấu trúc gen. Các nhà khoa học hi vọng phương pháp này sẽ được phát triển và mang đến hi vong cho những bệnh nhân được chẩn đoán mắc phải căn bệnh nguy hiểm này.

Đại diện phía gia đình Ashleigh Richard  và Lisa Foley vốn là cha mẹ của bé Lyala cho biết gia đình anh đã phát hiện con gái mình mắc phải căn bệnh nguy hiểm này từ khi bé mới 3 tháng tuổi. Ngay sau khi phát hiện bé mắc bệnh anh chị đã tìm đến sự giúp đỡ của các chuyên gia y tế của viện Great Ormond Street – London.

Bé Lyala đã được điều trị bằng phương pháp hóa trị song rất không may cô bé không đáp ứng tốt với phương pháp điều trị trên. Phương pháp cấy ghép tủy xương – được đánh giá là phương pháp điều trị tối ưu nhất cho những bệnh nhân được chẩn đoán ung thư máu xong cũng không thành công. Tất cả mọi người đều hết sức lo lắng cho cô bé và đặc biệt là chị Lisa, chị cho biết “chúng tôi sẵn sàng trả giá cho mọi thứ chỉ mong cô con gái bé nhỏ của chúng tôi được khỏe mạnh. Chúng tôi không muốn mất Lyala”.

Trước tình thế vô cùng khó khăn đó các bác sỹ đã đưa ra một quyết định mang tính mạo hiểm đó là tiến hành phương pháp cấy ghép gen – một phương pháp vốn chỉ được thử nghiệm ở chuột. Trước khi đưa ra quyết định này các bác sỹ đã phải cân nhắc rất kỹ bởi trước đó chưa từng có một bệnh nhân nào được chữa trị bằng liệu pháp này. Các bác sỹ tỏ ra vô cùng lo lắng bởi khi tiến hành phương pháp này bé sẽ phải đối mặt với nguy cơ các nội tạng bị phá hỏng nhanh chóng thậm chí khả năng tử vong có thể đến sớm hơn rất nhiều so với dự định.

Ashleigh Richard  và Lisa Foley đã tìm đến sự hỗ trợ của Waseem Qasim hiện đang làm việc tại Đại học College London về các vấn đề liên quan đến việc điều trị ung thư băng liệu pháp cấy ghép gen.

Liệu pháp của Waseem Qasim hiện đang nghiên cứu đó là thiết lập một kho tế bào lympho T từ những người đã mất giành tặng sau đó những tế bào này sẽ được cắt bỏ để có được kích thước phù hợp với người được chỉ định cấy ghép. Nếu như khi cấy ghép có nhóm máu không phù hợp thì những tế bào lympho của người nhận sẽ tấn công và đào thải những tế bào mới cấy ghép. Điểm mới trong phương pháp chỉnh sửa genTALEN của Waseem Qasim sẽ giúp vô hình tế bào T được cấy ghép dẫn đến việc khi cấy vào cơ thể chúng sẽ không bị phát hiện và sẽ không bị đào thải. Tuy nhiên trước khi tiến hành áp dụng với cô bé Lyala ông cũng tỏ ra lo lắng bởi nếu xảy ra sai sót trong việc đo cắt thì rất có thể sẽ gây ra những biến chứng nguy hiểm.

Sau một thời gian tiến hành phương pháp điều trị này sức khỏe của Layla vẫn khá tốt và các nhà khoa học tỏ ra vui mừng vì những thay đổi này.

Các nhà khoa học hi vọng rằng với sự thành công của ca cấy ghép này sẽ mở ra thêm cơ hội chữa trị cho những bệnh nhân mắc phải căn bệnh nguy hiểm này. Ngoài ra các nhà khoa học cũng hi vọng phương pháp này có thể áp dụng trong việc chữa trị các căn bệnh nguy hiểm khác như ung thư não, phổi hay gan…